公司介绍

公司基本介绍

Editas Medicine 成立于2013年，由华裔生物学家张锋和2020年诺奖得主Jennifer Doudna（后因专利之争出现分歧离开公司，参与创办Intellia Therapeutics）等人联合创办，是一家领先的基因组编辑公司，专注于将 CRISPR/Cas9 和 CRISPR/Cpf1（也称为 Cas12a）基因组编辑系统的力量和潜力转化为强大的药物管道，供全球患有严重疾病的人使用。Editas Medicine 旨在发现、开发、制造和商业化针对多种疾病的变革性、耐用和精确的基因组药物。

Editas 医学使命
我们的使命是将基因组编辑的力量和潜力转化为广泛的基因编辑药物，从而改变患有严重疾病的人们的生活。
我们在做什么
我们正在使用 CRISPR，一种强大的基因组编辑技术来开发新的基因编辑药物。我们正在研究和开发体内基因编辑药物（在体内编辑基因）和离体基因编辑细胞药物（在体外细胞中进行编辑并将这些编辑后的细胞转移到患者体内）。

公司技术介绍

CRISPR基因编辑：CRISPR（发音为“crisper”）是“Clustered、Regularly Interspaced、Short Palindromic Repeats”的首字母缩写，指的是最近开发的一种基因编辑技术，可以以高度针对性的方式修改、去除和替换DNA。CRISPR 是一种动态、多功能的工具，使我们能够到达和编辑基因组中几乎任何位置，并有可能帮助我们为患有各种疾病的人开发药物。我们将 CRISPR 视为一种“平台”技术，因为它能够靶向任何细胞或组织中的 DNA。
CRISPR 使用两种分子的组合来编辑疾病相关基因或修饰细胞：核酸酶（基因编辑器）和引导 RNA（帮助核酸酶找到正确的编辑位置）。
CRISPR 仅编辑预期 DNA 目标并避免脱靶编辑的能力被称为其特异性。实现高水平的特异性需要核酸酶和向导 RNA 的正确组合。

Editas 专注于基因编辑系统在体内和体外的应用。 在体内的应用中，Editas使用CRISPR-Cas9系统进行基因编辑，适用于眼部疾病（Ocular）、神经系统疾病（Neurological）等的治疗。 在体外应用中，Editas使用CRISPR-Cas12系统来提高治疗血红蛋白病（Hemoglobinopathies）和实体肿瘤的效率和特异性。 CRISPR-Cas12a是第二类（V型）用于编辑哺乳动物基因组的CRISPR-Cas系统，Cas12a不需要trac rRNA，只需要crRNA，非常有利于基因组编辑； Cas12a比Cas9小，还具有较小的crRNA分子，可以与CRISPR-Cas9系统进行互补。

公司研发管线

Editas的先导产品EDIT-101，用于治疗遗传性失明疾病Leber先天性黑蒙症10型（LCA10）。 2020年3月4日，Editas宣布EDIT-101的1/2期临床已完成首例患者给药，这是全球第一个在人体内给药的CRISPR基因组编辑药物。

公司研发管线，资料来源：Editas官网
眼部疾病
Leber先天性黑矇（LCA）是一种严重的先天性致盲性视网膜营养不良，占遗传性视网膜疾病的5%以上，在全球范围内占盲校儿童的20%，是儿童遗传性失明的最常见原因。 LCA遗传方式主要为常染色体隐性遗传，由至少18个不同基因的突变引起，具有遗传异质性与表型多样性的特点。 其中，LCA最常见形式为LCA10，由CEP290基因突变引起的单基因疾病，约占所有患者的20％-30%，目前没有可用的治疗选择。
LCA10 的 EDIT-101
我们针对 LCA10 的方法是针对CEP290基因中的致病突变，该突变会导致眼部感光细胞（对体验正常视力至关重要的细胞）退化。我们开发了一种名为EDIT-101的实验性 CRISPR 药物，旨在消除CEP290突变。这种方法可能会恢复正常的蛋白质表达、光感受器功能，并最终恢复视力。

EDIT-101作用机制，资料来源： Editas官网

乌瑟综合症 2A （USH2A）
USH2A基因外体13的突变通常导致USH2A的发展。此信息支持CRISPR药物的设计，该药物编辑exon 13以恢复健康的USH2A蛋白质表达，从而恢复光感受器的功能。

小结

虽然CRISPR Therapeutics目前已经是最热门、市值最高的基因编辑领域的公司，但PD-1仅作为一个靶点，就能给若干家大药厂带来每年几十亿美元的收入，在国内诞生了多家上市公司，因此基因编辑作为一个大的研究方向，能实现的绝不仅限于此。而且，基因编辑暂未有药物上市，仍处于临床早期阶段，CRISPR、Editas以及Intellia等明星企业之间的差距并不明显，市场足够容纳多家大公司。

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