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莫德纳Moderna--美国mRNA疫苗龙头(NASD:MRNA)

来源:modernatx.com 阅读:
发布时间: 2021-08-06
公司信息
公司名称 Moderna, Inc.
上市时间 2018-12-07
官方网站 https://www.modernatx.com/
管理团队 Noubar B. Afeyan 博士---联合创始人,独立非执行董事,技术顾问委员会主席兼成员   Mr. Stephane Bancel---CEO兼董事  Mr. David W. Meline---CFO & Principal Accounting Officer
挂牌交易所 纳斯达克
所属行业 医疗保健--生物科技
地址 200 Technology Square Cambridge, MA 02139美国617 714 6500
最大股东 Baillie Gifford & Company

公司发展背景和历史信息介绍

1961年,有科学家提出了mRNA假说:细胞内应该有一类充当信使的RNA分子,它们由许多不同的mRNA分子组成,每一种mRNA在核苷酸序列与DNA上的基因序列互补,然后被运输到细胞质为蛋白质合成提供模板。在一种蛋白质合成结束以后,它的mRNA将离开核糖体,为其他的mRNAs「让路」。1964年,这一假说被证明成立。

1978年,匈牙利人Katalin Karikó开始研究mRNA,1998年,美国宾夕法尼亚大学免疫学教授Drew Weissman资助Katalin Karikó的研究并成立了独立项目。2005年,在Katalin Karikó和Drew Weissman的努力下,RNA技术实现了历史性突破,他们将某个mRNA中引发不良免疫反应的核苷酸逐一找到,然后用人工合成的核苷酸替换,不良免疫反应明显减弱。他们为这一发现申请了专利,并发表在了《免疫》杂志上。自此,RNA疗法诞生。

2007年,哈佛大学医学院助理教授Derrick Rossi运用Katalin Karikó和Drew Weissman的研究成果在干细胞上进行RNA的应用研究,尝试将体细胞重编程为胚胎样干细胞。数月的研究后,Derrick Rossi惊喜的发现显微镜下的细胞培养皿中全是他们重编程后想要得到的胚胎样干细胞。
这篇发表于《免疫》杂志的论文作为Katalin Karikó和Drew Weissman研究的历史性突破,是BioNTech的起点之一,也是Moderna的起点。

2010年,Derrick Rossi的研究成果被美国《时代》杂志评选为当年的十大医学突破之一,也是在这一年,Derrick Rossi结识了Robert Langer。Robert Langer是麻省理工的教授、三院院士,同时也是一位成功的企业家,他是当时世界上论文引用最多的作者之一,他也创办了超过30家初创企业,持有超过1000项专利,被称为「最会赚钱的科学家」。

「这种技术除了重编程干细胞外还可以用于其他的领域,如药物、疫苗等;它几乎可以治疗所有疾病,从而拯救成千上万的生命 。」Robert Langer几乎一手「催生」 Derrick Rossi创办公司的愿望。两人交谈后,Derrick Rossi回到家向妻子说,「我们可能会创办出一个有史以来最成功的公司!」几个月后,Derrick Rossi得到了前任生物科技风投公司Flagship的首席执行官Noubar Afeyan的支持,共同创办了Moderna。

几乎在同一年,远在大洋彼岸的德国诞生了一家专注于mRNA的公司BioNTech,由一对德国夫妇创办,Katalin Karikó受邀离开学校,转投工业界,担任BioNTech的高级副总裁。

2010年后,Moderna获得了梅琳达·盖茨基金会的资助研发mRNA抗病毒疫苗;BioNTech专注于抗肿瘤疫苗。

历史长河浩浩荡荡,2020年的新冠疫情将隐在大分子与小分子锋芒背后的mRNA技术推向前台。

正如一位业内人士所言,「2020年初,没人知道mRNA疫苗,大家都觉得这是一个不太可能成功的技术路线。」但Katalin Karikó在质疑声中坚持了半个世纪,终于将它送至风口之下。

mRNA疫苗的优势

在 Moderna,我们相信世界需要新颖、创新的方法来应对已知和未来的传染病威胁。为此,我们致力于推进基于 mRNA 的疫苗和疗法,以预防和治疗传染病。

Moderna 的 mRNA 疫苗技术在功效、开发速度、生产可扩展性和可靠性方面具有潜在优势,这可能使我们公司成为准备和应对使全球数百万人处于危险之中的传染病威胁的领导者。

目前,我们的开发管道中有九种预防性 mRNA 疫苗。

我们相信基于 mRNA 的疫苗具有多种优势,包括:

  • 能够模拟自然病毒感染的许多方面。mRNA 进入细胞并用于从细胞内产生病毒抗原蛋白,包括天然的翻译后修饰。这模拟了自然病毒感染发生的过程,其中来自病毒基因组的信息用于从细胞内产生病毒蛋白。这可能会增强免疫反应,包括改善 B 和 T 细胞反应。
  • mRNA 的多重化以获得更引人注目的产品概况。编码多种病毒蛋白的多种 mRNA 可以包含在单一疫苗中,从而允许生产复杂的多聚体抗原,而传统技术则难以实现。例如,我们的 CMV 疫苗 (mRNA-1647) 包含六个 mRNA,其中五个编码五种不同的蛋白质,这些蛋白质结合形成五聚体蛋白质复合物,这是针对 CMV 的免疫保护的潜在关键抗原。
  • mRNA 程序的快速发现和推进到临床。许多病毒抗原是已知的。然而,对于传统疫苗,目标病原体或抗原必须在专门的细胞培养和/或基于发酵的制造生产过程中生产,以便开始对潜在疫苗构建体的测试。我们在计算机上设计抗原的能力使我们能够在临床前模型中快速生产和测试抗原,这可以显着加快我们的疫苗选择。
  • 共享制造流程和基础设施带来的资本效率和速度。传统疫苗需要产品专用的生产流程、设施和操作人员。我们的 mRNA 疫苗是在整个生产线中充分一致的制造过程中生产的,使我们能够使用单一设施生产我们所有的 mRNA 疫苗。

公司的研发管线

Moderna的研究开发管线说明了我们在 Moderna 目前正在开发的临床项目上取得的进展,这些项目旨在为各种疾病和病症创造 mRNA 药物。我们为我们在开拓新疫苗和疗法方面取得的进步感到自豪,这些疫苗和疗法可能有可能治疗甲基丙二酸血症 (MMA) 和丙酸血症 (PA) 等罕见疾病,并预防巨细胞病毒 (CMV)、寨卡病毒和其他疾病。癌症。在下面查看我们 mRNA 临床管线的进展。


缩写:AZ,阿斯利康;CMV,巨细胞病毒;CRC,结直肠癌;G6Pase,葡萄糖 6-磷酸酶;hMPV,人偏肺病毒;IL12,白细胞介素 12;IL23,白介素 23;IL36γ,白介素 36 γ;MUT,甲基丙二酰辅酶A变位酶;NSCLC,非小细胞肺癌;PAH,苯丙氨酸羟化酶;PCCA/PCCB,丙酰辅酶A羧化酶亚基A/B;PCV,个性化癌症疫苗;PIV3,人类副流感3;RSV,呼吸道合胞病毒;VEGF-A,血管内皮生长因子 A。


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